Sarah Murnaghan, 10 ans, qui souffre de fibrose kystique, attend une greffe pulmonaire qui pourrait lui sauver la vie, mais la procédure n'est pas un remède à son état et comporte des risques importants, révèle la recherche.
La fibrose kystique est une maladie génétique dans laquelle le corps produit un mucus anormalement épais, qui s'accumule dans les poumons, le pancréas et le tube digestif. En conséquence, la condition provoque des problèmes respiratoires et digestifs et met les patients à risque d'infections. L'espérance de vie moyenne des patients atteints de fibrose kystique se situe au milieu des années 30, selon la Fondation de la fibrose kystique (CFF).
Les patients atteints de fibrose kystique ont besoin de greffes pulmonaires lorsque les dommages aux poumons sont si graves que les médecins ne peuvent rien faire de plus pour les traiter, a déclaré le Dr Maria Franco, pneumologue pédiatrique et directeur du centre de fibrose kystique du Miami Children's Hospital.
Cependant, les greffes pulmonaires chez les patients atteints de fibrose kystique sont controversées car certaines études suggèrent que la procédure ne prolonge pas la vie ou aide les patients à mieux vivre au jour le jour, selon la clinique Mayo.
Parce que les poumons du donneur transplantés chez le patient n'ont pas le gène de la fibrose kystique, les cellules qui tapissent les poumons ne produisent pas de mucus épais. Cependant, le patient souffre toujours de fibrose kystique, car le gène de la fibrose kystique défectueux se trouve dans tous les autres cellules de son corps. Cela signifie que les cellules des sinus, du pancréas, des intestins, des glandes sudoripares et de l'appareil reproducteur produiront toujours un mucus épais, selon le CFF.
De plus, les patients atteints de fibrose kystique qui subissent une transplantation pulmonaire doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs qui les exposent à un risque encore plus élevé d'infections, selon la CFF. (Les bactéries déjà présentes dans le corps à la suite d'infections antérieures peuvent infecter les nouveaux poumons.) Les patients courent également un risque de rejet d'organe.
Dans une étude de 2007, des chercheurs de l'Université de l'Utah ont examiné les risques et les avantages des greffes pulmonaires pour les patients atteints de fibrose kystique. Ils ont examiné 514 enfants atteints de fibrose kystique sur la liste d'attente pour une greffe, dont 248 qui ont reçu une greffe. Moins de 1% des patients transplantés ont bénéficié de la procédure, ont conclu les chercheurs.
Environ la moitié des patients de chaque groupe sont décédés; il n'y avait aucune preuve que ceux qui ont reçu des greffes vivaient plus longtemps, ont déclaré les chercheurs. La durée de survie moyenne était de 3,4 ans après la greffe, et environ 40% vivaient pendant au moins cinq ans après la greffe.
Environ 150 à 200 personnes atteintes de mucoviscidose ont reçu une transplantation pulmonaire chaque année depuis 2007. Environ 80 pour cent des patients atteints de fibrose kystique qui reçoivent une greffe sont en vie un an après la transplantation, et plus de 50 pour cent sont en vie après cinq ans, le Dit CFF.
Certains patients se portent beaucoup mieux après une transplantation pulmonaire, car les lésions pulmonaires sont le facteur moteur de la maladie, a déclaré Franco. "Une fois que vous avez corrigé cette partie, tout le reste est beaucoup plus facile à gérer", a-t-elle déclaré.
Franco a déclaré que sur les trois patients qu'elle a traités et qui ont subi une transplantation pulmonaire, deux se portent très bien. Tous deux étaient adolescents lorsqu'ils ont subi la greffe, et l'un a depuis terminé ses études collégiales. Mais le troisième patient a attrapé une infection et est décédé, a-t-elle déclaré.
La première année après une greffe est la plus critique, et les médecins sont à la recherche de complications dont ils savent qu'elles peuvent survenir, a déclaré Franco.
Parce qu'il n'est pas courant que les patients atteints de fibrose kystique présentent de graves lésions pulmonaires lorsqu'ils sont jeunes enfants, ceux qui subissent la procédure sont généralement des adolescents, a déclaré Franco.
